Нове у веденні гострого мієлоїдного лейкозу

У Москві пройшла прес-конференція «Актуальні питання ОМЛ (гострий мієлоїдний лейкоз): бар’єри та можливості сучасної терапії» провідні експерти галузі загострили увагу на проблеми діагностики та лікування пацієнтів з одним з найважчих орфа гематологічних захворювань – гострим мієлоїдним лейкозом.

Внаслідок безконтрольної проліферації в відсутність диференціювання відбувається накопичення патологічних клітин. Той факт, що патогенез ОЛ пов’язаний з генетичними поломками, досить часто підтверджується виявленням різних хромосомних аберацій (транслокацій, делецій, інверсій тощо). У більшості випадків конкретна причина виникнення ОМЛ залишається невідомою. Однак існує кілька факторів, які значно збільшують ризик розвитку цього захворювання.

В оновлених клінічних рекомендаціях 2020, які готуються до підписання Моз, тепер зазначено, що пацієнтам з вперше виявленим ОМЛ рекомендується пройти тест на експресію і мутації в генах. Від наявності або відсутності мутацій в гені залежить тактика лікування, прогноз, а також показання до проведення трансплантації кісткового мозку. Цей крок допоможе впровадити індивідуальний підхід у лікуванні пацієнтів, який вже давно визнаний фахівцями охорони здоров’я як гостро необхідний.

FLT3 – найбільш часто зустрічається вид мутації в генах при ОМЛ, його діагностують приблизно у 30% випадків. До теперішнього часу мутацію FLT3+ визначали як просто ускладнення і серйозний супутній ризик-фактор при діагностиці ОМЛ. Медіана виживаності таких пацієнтів була вкрай низькою. Тепер же клінічні рекомендації включають в себе ще один важливий пункт, що описує можливість додавання до стандартної програмі лікування ОМЛ FLT3-інгібіторів (інгібіторів протеїнкінази) – мидостаурина.

Так, за результатами проведеного зарубіжного клінічного дослідження RATIFY, при застосуванні препарату загальна і бессобытийная виживаність у FLT3+ пацієнтів з ОМЛ була більш тривалою. Тривалість життя без розвитку певних небажаних явищ (відсутність повної ремісії протягом 60 днів від початку терапії, прогресування захворювання або смерть) в групі мидостаурина склала в середньому 8,2 місяці, тоді як серед пацієнтів, які отримували тільки стандартну хіміотерапію – 3 місяці. До 82% пацієнтів з мутаціями в гені FLT3+ відчувають рецидиви протягом п’яти років, тоді як лікування препаратом призвело до зменшення частки пацієнтів з рецидивом, при цьому менша кількість пацієнтів потребує у 2-му циклі індукції, і більше пацієнтів, що приймали мидостаурин у рамках клінічних досліджень, залишалися в стані повної ремісії.

Таким чином, на думку експертів, стався зсув усієї парадигми таргетного лікування пацієнтів з ОМЛ, який дозволив істотно поліпшити прогнози яких вдалося вперше за 25 років.

Джерело: прес-реліз конференції